FDA 授予 Quratusugene Ozeplasmid 治疗小细胞肺癌孤儿药资格

2023-09-02 09:39

FDA 授予 Quratusugene Ozeplasmid 治疗小细胞肺癌孤儿药资格

FDA 已授予 quratusugene ozeplasmid (Reqorsa) 孤儿药资格,用于治疗小细胞肺癌患者。

美国食品药品监督管理局

美国食品药品监督管理局

FDA 已授予 quratusugene ozeplasmid (Reqorsa) 孤儿药资格,用于治疗小细胞肺癌 (SCLC) 患者。1


2023 年 6 月,FDA 授予quratusugene ozeplasmid 快速通道资格,用于与 atezolizumab (Tecentriq) 联合用于一线治疗 atezolizumab 和化疗后未出现疾病进展的广泛期 SCLC (ES-SCLC)患者2 Quratusugene ozeplasmid 还获得了 FDA 的快速通道指定,与奥希替尼 (Tagrisso) 联合治疗奥希替尼治疗后疾病进展的非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者,以及与派姆单抗 (Keytruda) 联合治疗疾病进展的患者使用派姆单抗治疗后病情有所进展。3,4


Genprex 总裁、董事长兼首席执行官罗德尼·瓦尔纳 (Rodney Varner) 在一份新闻稿中表示:“我们很高兴获得 FDA 对治疗 SCLC 患者的孤儿药指定。” 1 “这一 FDA 孤儿药指定与我们最近获得的 FDA 快速通道指定相结合,强调了 SCLC、ES-SCLC 和 NSCLC 患者对更好的治疗选择的巨大需求。我们期待预计于 2023 年第四季度启动[1/2 期] ACCLAIM-3 临床试验 [NCT05703971],以便为患有这种限制生命的癌症的患者带来有效新疗法的希望。”


Quratusugene ozeplasmid 含有表达 TUSC2 肿瘤抑制基因蛋白的质粒。肿瘤抑制基因在癌症发展过程的早期被删除或失活,导致几乎所有 SCLC 患者的 TUSC2 蛋白表达减少,41% 的患者没有 TUSC2 表达。然而,临床前数据表明,重新表达 TUSC2 可能会在小鼠中产生临床活性,从而将 quratusugene ozeplasmid 定位为中位无进展生存期仅超过 5 个月的患者的潜在治疗策略。1


在正在进行的开放标签 ACCLAIM-3 试验中,正在评估 qratusugene ozeplasmid 和 atezolizumab 的组合作为 ES-SCLC 患者的维持治疗,而在使用 atezolizumab 加化疗的标准一线治疗中没有疾病进展。


为了符合入组资格,患者必须完成 3 至 4 个周期的卡铂、依托泊苷和阿特珠单抗治疗,并达到完全缓解、部分缓解或疾病稳定。入组后,患者将每 21 天接受阿替利珠单抗和化疗联合治疗作为维持治疗,直至疾病进展。


该研究的 1 期剂量递增部分预计将在美国 3 至 5 个临床试验地点招募多达 12 名患者,以确定该组合的最大耐受剂量。如果在第 1 阶段期间没有发生剂量限制性毒性 (DLT),则最高剂量评估将是推荐的第 2 阶段剂量。试验的第 2 阶段部分将在 5 至 10 个地点招募约 50 名患者。


该试验第 2 期部分的主要终点是自维持治疗开始后 18 周无进展生存率。第 25 名患者入组并治疗达到 18 周随访后,还将进行 2 期无效分析。


2023 年初,1/2 期 ACCLAIM-1 试验 (NCT04486833) 的研究人员获得了安全审查委员会的批准,评估 quratusugene ozeplasmid 与奥西替尼联合用药的试验的 2 期部分可以在晚期EGFR患者中进行-奥希替尼治疗后进展的突变非小细胞肺癌。5


在 2023 年 ASCO 年会上公布的该研究剂量递增部分的结果表明,接受 0.06 mg/kg、0.09 mg/kg 和 0.12 mg/kg quratusugene ozeplasmid 的 8 名入组患者中没有出现 DLT。关于安全性,最常见的不良反应 (AE) 是肌痛、发热、寒战、腹泻、头痛、流感样疾病和疼痛。唯一的 3/4 级 AE 是各 1 名患者的淋巴细胞减少症和中性粒细胞减少症。


关于疗效,1 名先前接受过卡铂、培美曲塞 (Alimta) 和奥希替尼治疗的 0.06 mg/kg 剂量水平的患者经研究者评估后出现部分缓解 (PR),并且在 11 个周期后继续治疗。另一名0.09 mg/kg剂量水平的患者之前曾接受过奥希替尼治疗,病情稳定,并在9个周期后继续治疗。6


参考

  1. Genprex 授予 FDA 孤儿药资格 (ODD) 用于治疗小细胞肺癌的 Reqorsa 免疫基因疗法。新闻发布。根普莱克斯。2023 年 8 月 10 日。2023 年 8 月 14 日访问。https: //www.genprex.com/news/genprex-granted-fda-orphan-drug-designation-odd-for-reqorsa-immunogene-therapy-for-the-treatment -小细胞肺癌/

  2. Genprex 获得美国 FDA 的 Reqorsa 免疫基因疗法与 Tecentriq 联合治疗小细胞肺癌的快速通道指定。新闻发布。2023 年 6 月 28 日。2023 年 8 月 14 日访问。https: //www.prnewswire.com/news-releases/genprex-receives-us-fda-fast-track-designation-for-reqorsa-immunogene-therapy-in-combination -with-tecentriq-for-the-treatment-of-small-cell-lung-cancer-301865443.html

  3. Genprex 获得美国 FDA 针对肺癌基因治疗的快速通道指定。新闻发布。根普莱克斯。2020 年 1 月 21 日。2023 年 8 月 14 日访问。https:   //www.genprex.com/news/genprex-receives-us-fda-fast-track-designation-for-gene-therapy-that-targets-lung-cancer /

  4. Genprex 获得美国 FDA 快速通道指定,将 Reqorsa 免疫基因疗法与 Keytruda 联合用于治疗非小细胞肺癌。新闻发布。2022 年 1 月 3 日。2023 年 8 月 14 日访问。https: //www.genprex.com/news/genprex-receives-us-fda-fast-track-designation-for-reqorsa-immunogene-therapy-in-combination-with -keytruda-用于治疗非小细胞肺癌/

  5. Genprex 获得安全审查委员会批准,可进入 Reqorsa 联合 Tagrisso 治疗晚期非小细胞肺癌 Acclaim-1 临床试验的 2 期扩展部分。新闻发布。根普莱克斯。2023 年 5 月 30 日。2023 年 8 月 14 日访问。https:   //www.genprex.com/news/genprex-receives-safety-review-committee-approval-to-advance-to-phase-2-expansion-portion-of -acclaim-1-reqorsa 与 tagrisso-in-advanced-non-small-cell-lun 组合的临床试验/

  6. Berz D、Jotte RM、Pachipala KK 等人。ACCLAIM-1 剂量递增:确定 quaratusugene ozeplasmid 和奥希替尼推荐的 2 期剂量 (RP2D)。J 临床肿瘤杂志2023;41(补编 16):e15081。doi:10.1200/JCO.2023.41.16_suppl.e15081


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